9月2日，武田制藥宣布3期PANTHER研究（Pevonedistat-3001，NCT03268954）在無事件生存期（PFS）主要終點方面沒有達到預先設定的統計學顯著性。
據悉，該試驗在高危骨髓增生異常綜合癥（HR-MDS）、慢性單核細胞白血?。–MML）、低粒細胞急性髓性白血?。↙B-AML）患者中開展，評估了pevonedistat聯合阿扎胞苷一線治療與單用阿扎胞苷相比是否能改善EFS。該研究中的事件定義為：HR-MDS或CMML患者死亡或轉化為AML，以先發生者為準，以及AML患者的死亡。
研究中，pevonedistat與阿扎胞苷聯合用藥方案的安全概況與先前報告的數據一致。完整研究數據將在即將召開的醫學會議上公布。該研究中的研究人員已被告知結果，以便與研究參與者討論潛在影響。武田將與研究人員合作，為參與研究的每位患者確定最合適的行動。
武田pevonedistat是一種首創的（first-in-class）NEDD8激活酶（NAE）抑制劑，通過破壞蛋白質穩態導致癌細胞死亡。在治療HR-MDS、高危CMML（HR-CMML）、AML患者的2期研究以及治療AML患者的1期研究中，pevonedistat聯合阿扎胞苷顯示出良好的臨床活性。
2020年7月底，美國FDA曾授予pevonedistat治療HR-MDS患者的突破性療法認定。來自2期Pevonedistat-2001研究的結果顯示，pevonedistat聯合阿扎胞苷治療HR-MDS在多個療效終點方面均優于阿扎胞苷單藥治療，包括延長總生存期（23.9個月 vs 19.1個月）、延長無進展生存期（20.2個月 vs 14.8個月）、提高完全緩解率（52% vs 27%）。
根據武田當時發布的公告，pevonedistat有潛力成為十多年來HR-MDS的第一個新型治療選擇，將擴大迄今僅限于低甲基化劑（HMA）單藥療法的治療選擇。
經檢索美國臨床試驗數據庫(clinicaltrials.gov)，除了3期PANTHER研究之外，武田也正在3期PEVOLAM研究中評估pevonedistat聯合阿扎胞苷、阿扎胞苷單藥療法治療不適合標準化療的AML患者。
此外，該公司也正在多項2期臨床研究中，評估pevonedistat的多種聯合用藥方案，包括：pevonedistat+維奈克拉+阿扎胞苷方案治療不適合強化化療的AML成人患者，pevonedistat+地西他濱+西達尿苷方案治療HR-MDS成人患者，pevonedistat+Keytruda方案治療dMMR/MSI-H轉移性或局部晚期不可切除性實體瘤，pevonedistat+化療治療間皮瘤和非小細胞肺癌等。
